Sono i commenti fatti dal prof. Camillo Ricordi su Facebook
durante varie discussioni sul caso Stamina e non solo (2013-2014) + alcuni
articoli e link
Come mai si
interessa delle terapie cellulari
Per chi si
chiede come mai mi interessano le terapie cellulari per malattie
neurodegenerative: mio padre è morto dopo una lotta di anni contro una Paralisi
Sopranucleare Progressiva (PSP), la stessa malattia che il prof.Pezzoli sta
provando a trattare con MSC espanse. Ero andato anche in Argentina a vedere un
centro che effettuava trapianti cellulare nel Parkinson … ma non ho creduto ai
dati clinici importanti e ai filmati che mi avevano fatto vedere: non c’erano
dati scientifici pubblicati, non c’era evidenza di un meccanismo, non c’erano
studi animali. Oggi sta cambiando qualcosa, è per questo che sono a favore
della verifica scientifica, immediata, non in dieci anni, ogni qualvolta ci
siano indicazioni cliniche incoraggianti certificate da un Neurologo con test
appropriati.
Sperimentazione del
metodo
Per me sarebbe stato importante effettuare questo trial ma senza far
cambiare il protocollo e con il Massimo rigore scientifico e
trasparenza/pubblicazione dei risultati ottenuti.
Non
si puo' chiedere la conferma di risultati clinici ottenuti con un protocollo
modificandolo e cambiando il team che effettua le processazioni cellulari.
Questo darebbe adito a discussioni infinite in caso di risultati negativi.
Qui non siamo alla fase di verifica prospettica multicentrica, non siamo alla fase di standardizzazione e trasferibilita' a altri gruppi. Qui siamo a livello di un trial pilota che non dovrebbe essere modificato in nessun dettaglio ...
Nel caso del trapianto di isole pancreatiche per il diabete, la prima volta che abbiamo condiviso i protocolli per un trial multicentrico con 10 centri, tutti validissimi e di eccellenza scientifica, i risultati di successo clinico sono stati dal 100% in due centri allo 0% in due centri con tutti gli altri valori in mezzo, da 100% a 0%
... per il trial FDA di fase III conclusosi da poco ci sono voluti sette anni per standardizzare la processazione cellulare fra 9 centri ...
questo per dire che se uno sostiene un effetto clinico importante, l'ultima cosa che dovrebbe fare è modificare, anche una virgola, del protocollo. Le processazioni dovrebbero essere effettuate dallo stesso team che ha l'esperienza maggiore e ha ottenuto i risultati clinici riportati... ... solo successivamente e in caso di verifica scientifica dei "claims" e dei risultati, uno potra' parlare di standardizzazione, trasferimento dei dettagli degli SOP, training di altri centri e /o teams di tecnici/biologi, ma chiedere una verifica scientifica cambiando il protocollo e chi processa le cellule e' per me un suicidio scientifico ...
Qui non siamo alla fase di verifica prospettica multicentrica, non siamo alla fase di standardizzazione e trasferibilita' a altri gruppi. Qui siamo a livello di un trial pilota che non dovrebbe essere modificato in nessun dettaglio ...
Nel caso del trapianto di isole pancreatiche per il diabete, la prima volta che abbiamo condiviso i protocolli per un trial multicentrico con 10 centri, tutti validissimi e di eccellenza scientifica, i risultati di successo clinico sono stati dal 100% in due centri allo 0% in due centri con tutti gli altri valori in mezzo, da 100% a 0%
... per il trial FDA di fase III conclusosi da poco ci sono voluti sette anni per standardizzare la processazione cellulare fra 9 centri ...
questo per dire che se uno sostiene un effetto clinico importante, l'ultima cosa che dovrebbe fare è modificare, anche una virgola, del protocollo. Le processazioni dovrebbero essere effettuate dallo stesso team che ha l'esperienza maggiore e ha ottenuto i risultati clinici riportati... ... solo successivamente e in caso di verifica scientifica dei "claims" e dei risultati, uno potra' parlare di standardizzazione, trasferimento dei dettagli degli SOP, training di altri centri e /o teams di tecnici/biologi, ma chiedere una verifica scientifica cambiando il protocollo e chi processa le cellule e' per me un suicidio scientifico ...
Bocciatura della
sperimentazione
Per me e' stato bloccato con delle ragioni di "sicurezza"
improponibili ... bloccare un trial in base a ragioni di "sicurezza"
inesistenti fomenta solo la polarizzazione di posizioni senza aiutare a
verificare scientificamente se esiste un effetto significativo del trattamento
proposto o meno. Sui meccanismi si puo' discutere in eterno e se il metodo
funziona ci sara' senz'altro abbastanza interesse per continuare a definirne i
meccanismi d'azione.
Ho appena ricevuto un articolo per CellR4 su trapianto di MSC
allogeniche espanse per il trattamento della SLA con ipotesi di meccanismo
d'azione e ci sono altri trials clinici in corso. Credo che tutti vogliano
questa risposta e purtroppo il comitato scientifico con questa delibera non ha
aiutato nessuno in questa direzione.
Qui c'era la possibilita' di verificare scientificamente un metodo e risolvere una volta per tutte questa saga ed cercate di affossare una verifica clinica gia' approvata dal parlamento con qualsiasi scusa, fabbricazione, mistificazione e con delle presunte ragioni di sicurezza per i pazienti che sono insostenibili e che nessun esperto di terapie cellulari avrebbe mai sollevato ... rischio di frammenti ossei???? rischio di trasmissione di malattie infettive ???? Poi quando non ci sono ragioni obiettive ci si aggrappa alle regole europee, alla cGMP e chissa' a quali interessi economici e conflitti di interesse.
Qui c'era la possibilita' di verificare scientificamente un metodo e risolvere una volta per tutte questa saga ed cercate di affossare una verifica clinica gia' approvata dal parlamento con qualsiasi scusa, fabbricazione, mistificazione e con delle presunte ragioni di sicurezza per i pazienti che sono insostenibili e che nessun esperto di terapie cellulari avrebbe mai sollevato ... rischio di frammenti ossei???? rischio di trasmissione di malattie infettive ???? Poi quando non ci sono ragioni obiettive ci si aggrappa alle regole europee, alla cGMP e chissa' a quali interessi economici e conflitti di interesse.
Ma lo chieda al suo caro amico che cita tanto De Luca se i suoi
risultati clinici sono migliorati da quando ha speso le milionate di Euro per
la cGMP o se erano altrettanto validi prima? Nessuno discute che ci vorra' cGMP
per terapie complesse e quando si allargheranno i trials oltre il primo pilota
approvato dal Parlamento, ma imporre
cambi al protocollo e cambio di personale che processa le cellule proprio nel
momento di verifica di un protocollo con presunti risultati importanti, e' la
cosa piu' stupida che abbia mai sentito e chi l'ha proposta dovra' assumersi le
sue responsabilita'.
Chi
poi deliberatamente mistifica, dice il falso e fabbrica informazioni prendendo
dichiarazioni fuori contesto e frammenti solo per vomitare discredito su chi non
la pensa come lui, mi fa pena sia come scienziato che come uomo.
DOMANDA:
sarebbe corretto iniziare la sperimentazione del metodo
stamina dall’inizio, cioè dalla fase dei topi?
RISPOSTA:
No, non
si riparte dall'inizio, non ritorni a fare topi ma un trial clinico
decente e documentato rigorosamente si. Trasparenza e verifica scientifica di
tutti i dati sono prerequisiti indispensabili per qualsiasi nuova strategia
clinica.
Ci sono una serie di trials clinici in tutto il mondo con MSC espanse
in malattie neuro degenerative e gli unici trials da cui si imparerà qualcosa
sono quelli portati avanti in maniera rigorosa documentando e riportando tutti
i dati, positivi e negativi, rischi, benefici, effetti collaterali,
miglioramenti, peggioramenti etc.
Consigli a Stamina
Quello che avrei proposto, se interpellato sarebbe stato:
1.
revisione di tutte le cartelle cliniche e delle testimonianze di pazienti ed
esperti che hanno valutato i casi fino ad ora effettuati
2. se confermata l'evidenza di un effetto clinico (che non ha nulla a che vedere con la questione se le MSC possano diventare Neuroni o meno) si procede a trial pilota con valutazione rigorosa delle condizioni dei pazienti prima e dopo il trattamento
3. tale protocollo deve essere esattamente lo stesso di quello effettuato nei casi iniziali, non si cambia una virgola, un elemento dell'SOP (standard operating procedure), un reagente o il personale che effettua la processazione, ne la struttura fisica (laboratorio).
4. la commissione di esperti deve includere esperti di terapie cellulari che hannno gia' effettuato trials clinici con MSC allogeniche espanze e tutti i membri dovrebbero conoscere i profili di sicurezza gia' dimostrati da queste cellule prima di dare pareri insostenibili scientificamente
5. una DSMB di esperti delle malattie in questione deve monitorare in tempo reale il progresso del trial clinico ed eventuali effetti indesiderati con "stoppini rules" predefiniti
6. una commissione valutatrice dei risultati finali composta elementi imparziali ed esperti nella patologia specifica determina l'efficacia o meno dei risultati ottenuti con almeno tre possibilita': 1. trattamento che risulta in un importante miglioramento; 2. trattamento che risulta in miglioramenti marginali ottenibili anche con tratamenti alternativi esistenti e la cui complessita' non giustifica la prosecuzione degli sforzi in questa direzione, 3. nessun effetto del trattamento ... tutti casa e zitti ...
… senza cambiare protocollo, laboratorio o team che processa le cellule altrimenti in caso di risultati negativi le critiche sarebbero prevedibili ...
Tanto
per chiarire…
Quello che
era detto su di me, su Caplan e sulla Cure Alliance è tutto falso, per cui non
so con esattezza che percentuale di falsità siano state dette anche sugli altri
fronti. Lascio rispondere Merizzi e Vannoni se vogliono …
Una sola
considerazione: l’IBNIR che PB ha scoperto da poco non è una dimostrazione di
inefficacia; che le cellule si trasformino in neuroni o meno non è un requisito
per l’efficacia; che il protocollo non fosse conforme alle regole cGMP Europee
non è una dimostrazione di inefficacia, etc. etc. etc. Ciò non toglie che resta
ancora tutto da definire, poi la storia determinerà chi sono i truffatori, chi
fabbrica prove, chi blocca a tutti i costi, chi cerca di aiutare i pazienti e
lo sviluppo di nuove terapie e chi sono gli assassini e criminali. Io, come
credo molti, non ho certezze in questo momento ma solo un desiderio di capire e
verificare … chi ha certezze in una direzione o
nell’altra mi preoccupa.
Brevetto
Un brevetto non rappresenta una verifica scientifica di un metodo o di un
farmaco, i brevetti possono essere rifiutati per mille ragioni, compresa
l'ovvieta', o l'esistenza di altri brevetti simili, o la precedente
"public disclosure" del concetto a un meeting o in una pubblicazione
da parte dell'inventore o di altri. Succede spesso che uno possa testare
molecole o metodi che non vengono rivelati nei dettagli, ma le agenzie
regolamentari questi dettagli confidenziali li devono conoscere
Sulla segretezza del
metodo
Rispetto al discorso della segretezza vs. diffusione dei dettagli di un
protocollo, non e' cosi semplice. Io per esempio ho rinunciato ai diritti dei
miei brevetti per le processazioni di cellule che producono insulina
distribuendo disegni, protocolli caratteristiche tecniche dei sistemi di
processazione cellulare e aiutando con training scienziati medici in tutto il
mondo, ma esistono anche
molti casi in cui i protocolli vengono mantenuti segreti dai parte dei
rispettivi inventori, in alcuni casi perche' non possono essere brevettati, in
altri perche' il brevetto potrebbe facilmente venir aggirato.
Noi a Miami stiamo lavorando proprio ora con diversi protocolli di cui
non conosciamo i dettagli di processazione ma soltanto i "product release
criteria" per mantenere la sicurezza dei pazienti. Solo la FDA (AIFA
americana) ne conosce i detagli. Distribuire
tutti i dettagli di un protocollo al mondo prima di averne dimostrato
l'efficacia clinica in un trial pilota potrebbe essere molto controproducente e
non conosco nessuno che sia disponibile a mettere nelle mani di un team che non
ha mai fatto quel prodotto cellulare il destino della sua sperimentazione
clinica e i risultati clinici che eventualmente si otterranno.
Un mio amico presidente di una nota casa farmaceutica mi ha anche
ricordato che il mio modo di fare di distribuire
gratuitamente tutto quello che facciamo rinunciando alla proprieta' intellettuale, sara' grandioso dal punto di
vista umanitario, ma potrebbe
essere controproducente per lo sviluppo di una cura perche se poi FDA o AIFA ti impongono costi di
centinaia di milioni di euro per portare tali prodotti all' eventuale
approvazione finale, imponendo tempi e costi insostenibili da qualsiasi realta'
accademica o piccola biotech, allora questo attegiamento
"umanitario" potrebbe diventare utopistico se poi nessuna realta'
economica fosse disposta a finanziare lo sviluppo di tali terapie perche' abbiamo gia' rinunciato alla
proprieta' intellettuale rendendo quindi impossibile a chi finanzia di
recuperare i costi o generare profitti che fino a prova contraria credo che
regolino ancora il mondo farmaceutico e biotech.
Sono quindi problemi complessi e si deve sempre pensare due o tre passi
avanti a quali potrebbero essere le conseguenze della diffusione gratuita di un
protocollo o meno. Personalmente
io sarei favorevole alla diffusione di un protocollo solo dopo che il team che
lo ha originato dimostra l'efficacia clinica in un primo trial con 20-30
pazienti o quanti necessari a
stabilire le basi dell'efficacia di questo trattamento. Una volta stabilita la
sicurezza e efficacia in un trial di fase I/II poi si puo' pensare a
distribuirlo estenderlo a altri centri, effettuare training appropriati etc.
per fare diventare le osservazioni iniziali "evidence based
medicine", ma l'evidence based medicine e la definizione dei meccanismi
d'azione non precedono necessariamente la prova di efficacia clinica che
talvolta si basa su ipotesi di meccanismo d'azione. Nel caso Stamina quindi dal
punto di vista dei requisiti e regole di processazione tutto e' piu'
complicato, perche' i prodotti sono anche allogenici espansi e non necessariamente
autologhi, ma dato che ci sono imponenti dati gia' esistenti sulla sicurezza di
tali prodotti (MSC espanse) e dato la gravita' e la mancanza di cure
alternative per i pazienti da trattare, dovrebbe essere possibile trovare una
via di mezzo. Svelare
i "segreti' dei dettagli del protocollo non credo dia alcun vantaggio,
anzi potrebbe permettere a gruppi meno esperti di fare disastri.
Cosa succede se uno distribuisce un
metodo senza proteggere la proprieta' intellettuale
cosa succede se uno distribuisce un metodo senza proteggere la proprieta'
intellettuale? il metodo diventa pubblico, con possibile compromissione anche
delle possibilita' di protezione di future modifiche o miglioramenti. Allora
uno potrebbe dire, chi se ne frega, e' pubblico e quindi chiunque lo puo'
portare avanti ... si ma c'e' un trucco... il momento che diventa pubblico
nessuno ti finanzia i trials clinici di fase I, II, III che ora costano
centinaia di milioni di euro e richiedono 7-9 anni.
Allora o si snellisce il sistema (mai deregolamentare e sempre con la
centralita' della sicurezza dei pazienti) ... sapete quanti farmaci non vengono
piu' portati avanti soltanto perche' non brevettabili e/o perche' i brevetti
sono scaduti, diventano generici e non rappresentano piu' un opportunita' di
investimento per l'industria? Come ho gia' detto la sanita' e' un business da
2.500 miliardi all'anno soltanto nel paese dove lavoro, dove il budget della
FDA (AIFA americana) e' sostenuto per il 92% dall'industria farmaceutica, che
rappresenta anche il 42% di tutte le lobbies USA. Sono problemi complessissimi.
Uno puo' dire ci sono sempre interessi economici, senz'altro e' possibile
ma se uno sviluppa un sistema efficace per misurare la glicemia in maniera non
invasiva a un centesimo per misurazione ben venga anche se guadagna o ha un
interesse economico, il problema diventa quando questo sviluppo
interferisce con un'industria dove invece che 1 centesimo per misurazione si
paga 1 euro ... e allora si interferisce con un mercato esistente, intervengono
le lobby, magari gli stessi ricercatori finanziati da tali industrie diventano
i portavoce della necessita' di alzare l'asticella dell'eccessiva
regolamentazione imponendo ora costi e tempi insostenibili per chi cerca di sviluppare
un sistema piu efficace o anche equivalente ma molto piu' economico ... non so
se rendo l'idea.
Doppio cieco?
… rispetto ai trials randomizzati prospettici in doppio cieco ... ci
sono molti articoli di esperti di etica al riguardo e tuttora molto dibattito.
Personalmente penso che prima di effettuare un trial molto piu' impegnativo e
costoso randomizzato prospettico in doppio cieco, farei un trial pilota perche'
se non si dimostra alcun effetto biologico non ci sarebbe bisogno di effettuare
ulteriori trials. Inoltre se l'alternativa e' la morte del paziente e'
difficilmente proponibile avere un bracio di controllo randomizzato con placebo
per cui si dovrebbe randomizzare con "standard of care" oppure non
randomizzare e usare controlli storici come valutazione iniziale. Questa
valutazione comunque comporta anche delle scelte strategiche come ad esempio se
date limitate risorse economiche uno preferisce fare un grosso trial
randomizzato prospettico o 20 trials pilota che provano selezionate strategie
per il trattamento della stesa patologia e poi effettuare il trial di conferma
on eventuale randomizzazione prospettica solo quando c'e' una indicazione di
effetto positivo nel trial pilota.
Nel caso del diabete e' piu' semplice perche' quando si infondono cellule che producono insulina in un soggetto che non ha produzione endogena di insulina e' molto piu' semplice valutare l'effetto della terapia proposta, per cui per esempio il trial NIH per l'approvazione dei trapianti di isole non e' stato randomizzato prospettico in doppio cieco, ma nelle malattie neurologiche e neuromuscolari e' molto piu' complesso valutare i risultati, soprattutto se ci sono altre terapie di supporto collaterali alla terapia cellulare.
Se l’ unico modo nelle malattie neurologiche e neuromuscolari per avere una risposta certa e' uno studio randomizzato in doppio cieco? Dipende dalla malattia, nella distrofia muscolare molto probabilmente si, in una malattia con il 100% di mortalita' a due anni, se il trial pilota indicasse 100% di sopravvivenza a due anni sarebbe difficile proporre una randomizzazione contro placebo, ma lo chiederei a degli specialisti della malattia in questione.
Si potrebbe proporre una randomizzazione iniziale contro "standard of care" con valutazione dei risultati in tempo reale permettendo poi di ottenere immediatamente il trattamento studiato anche al gruppo di controllo se e una volta stabilita la sua efficacia. ... Sarebbe meglio che negare il trattamento sperimentale a tutti
A uno Stamina e a uno le terapie piu' avanzate possibili, magari chiederei a Bach e Villanova di far parte di un gruppo con un paio di altri esperti di SMA e proporre un trial che sia accettabile a tutti ... e sopratutto che tale trial si faccia.
Nel caso del diabete e' piu' semplice perche' quando si infondono cellule che producono insulina in un soggetto che non ha produzione endogena di insulina e' molto piu' semplice valutare l'effetto della terapia proposta, per cui per esempio il trial NIH per l'approvazione dei trapianti di isole non e' stato randomizzato prospettico in doppio cieco, ma nelle malattie neurologiche e neuromuscolari e' molto piu' complesso valutare i risultati, soprattutto se ci sono altre terapie di supporto collaterali alla terapia cellulare.
Se l’ unico modo nelle malattie neurologiche e neuromuscolari per avere una risposta certa e' uno studio randomizzato in doppio cieco? Dipende dalla malattia, nella distrofia muscolare molto probabilmente si, in una malattia con il 100% di mortalita' a due anni, se il trial pilota indicasse 100% di sopravvivenza a due anni sarebbe difficile proporre una randomizzazione contro placebo, ma lo chiederei a degli specialisti della malattia in questione.
Si potrebbe proporre una randomizzazione iniziale contro "standard of care" con valutazione dei risultati in tempo reale permettendo poi di ottenere immediatamente il trattamento studiato anche al gruppo di controllo se e una volta stabilita la sua efficacia. ... Sarebbe meglio che negare il trattamento sperimentale a tutti
A uno Stamina e a uno le terapie piu' avanzate possibili, magari chiederei a Bach e Villanova di far parte di un gruppo con un paio di altri esperti di SMA e proporre un trial che sia accettabile a tutti ... e sopratutto che tale trial si faccia.
Il mio suggerimento era di continuare il trial pilota come da voto del
Parlamento, ma senza imporre di cambiare dettagli del protocollo o operatori.
In parallelo si potrebbe programmare un trial randomizzato prospettico per
determinare se l’aggiunta delle infusioni di cellule (stamina) offra alcun
vantaggio in confronto al trattamento più avanzato esistente, tipo quello che
fa Villanova e Bach. Visto che da quanto pubblicato da Bach e da quanto mi
diceva anche Villanova, si riesce ad ottenere un prolungamento della
sopravvivenza anche senza “intubare” fino a oltre 5 anni e in alcuni casi 10
anni p di più, sarebbe importante avere come trattamento base, comune si due
gruppi, il supporto fisioterapico e qualsiasi trattamento di supporto che state
offrendo ora nei casi non-stamina, con l’aggiunta poi delle infusioni di MSC
Stamina nel gruppo sperimentale. Come e se la DSMB (data Safety Monitoring
Board) determinerà poi che c’è un miglioramento significativo nel gruppo
sperimentale si potrebbe interrompere il gruppo di controllo e offrire anche ai
soggetti del gruppo di controllo la possibilità di ricevere le cellule
staminali mesenchimali.
Laboratori GLP e GMP
il discorso della cGMP e' complicato per quello che ne so io i requisiti non sono solo di caratteristiche degli spazi fisici e dettagli dei protocolli ma impongono anche cambi di reagenti come ad esempio l'utilizzo di serum free media. Accettare di cambiare un protocollo prima della verifica (conferma) della presunta utilita' clinica e' per me una ricetta per un disastro, per i motivi riportati sopra. Rispetto agli altri due punti sollevati sopra, sono completamente d'accordo che accettare di modificare (semplificare) un protocollo non sia accettabile... o per lo meno io non lo avrei mai fatto, se non altro perche' darebbe una chiara possibilita' di ricorso e dibattito senza fine in caso di risultati negativi del protocollo "semplificato".
il discorso della cGMP e' complicato per quello che ne so io i requisiti non sono solo di caratteristiche degli spazi fisici e dettagli dei protocolli ma impongono anche cambi di reagenti come ad esempio l'utilizzo di serum free media. Accettare di cambiare un protocollo prima della verifica (conferma) della presunta utilita' clinica e' per me una ricetta per un disastro, per i motivi riportati sopra. Rispetto agli altri due punti sollevati sopra, sono completamente d'accordo che accettare di modificare (semplificare) un protocollo non sia accettabile... o per lo meno io non lo avrei mai fatto, se non altro perche' darebbe una chiara possibilita' di ricorso e dibattito senza fine in caso di risultati negativi del protocollo "semplificato".
Rispetto a Della Piccola non sono d'accordo. Nel mio campo se un gruppo
viene da me e mi dice ho qui cartelle che dimostrano che questi pazienti che
prima facevano insulina ora non ne hanno piu' bisogno ... se confermo dopo la
revisione critica delle cartelle cliniche che c'e' una differenza significativa
prima e dopo il trattamento, non mi interesserebbe se il protocollo fosse stato
impostato "seriamente" o in maniera conforme ai regolamenti cGMP
vigenti, ma vorrei una verifica scientifica al piu' presto per confermarne
l'utilita' clinica, o per smascherare una truffa, o per qualsiasi gradazione di
conclusioni intermedie.
Bisogna ricordarsi che il fatto stesso di partecipare a un trial clinico
e di sottoporsi alle cure di esperti spesso in trattamenti combinati, dove
oltre alla cura "biologica" c'e' anche una componente di fisioterapia
o di altri trattamenti complementari, rende piu' difficile la valutazione
dell'effetto della cura "biologica" di per se. Per fare un esempio,
noi abbiamo dimostrato che c'era un miglioramento significativo (non anedottico)
delle condizioni di diabete dei pazienti che entravano a far parte dei nostri
trials di trapianto di isole pancreatiche prima che fisse effettuato il
trapianto stesso. E' per questo che oggi e' necessario valutare per almeno sei
mesi in presenza della massima attenzione a migliorare le condizioni mediche
dei soggetti partecipanti a un tial clinico, prima di randomizzare i pazienti,
almeno per stabilire la baseline effetiva sullo stato della patologia o su
quello che si possa ottenere prima dell'infusione cellulare. Mi sembra diverso se uno e' affetto da una
patologia per cui nessuno sopravvive due anni ed e' ancora vivo dopo 3, come
medico mi incurioserebbe o se non mi incuriosisse mi preoccuperei di essere
medico.
Non e' uguale ad avere dei pazienti con debolezza muscolare che dopo un
trattamento si sentono magari meglio per effetto placebo ma poi ritornano entro
mesi alla baseline. E'
per questo che a mio avviso le dichiarazioni di Villanova o Bach sono
significative.
Sono d'accordo che i prodotti di cellule allogeniche espanse o produzionI su larga scala di prodotti cellulari espansi (ad esempio , Mesoblast ) devono essere regolati in modo simile ai farmaci, con le dovute differenze. Il problema è dove tracciare la linea quando cellule autologhe (dello stesso paziente) vengono espanse . Probabilmente dovrebbe dipendere dal livello di espansione e il grado di differenziazione/conversione epigenetica raggiunto. La sicurezza dei pazienti deve ovviamente rimanere centrale, ma non credo si debba necessariamente arrivare a un livello di eccessiva regolamentazione, tale da imporre costi complessivo di produzione insostenibili o aumentare in modo significativo il costo dei prodotti di cellule e terapie cellulari anche per applicazioni relativamente semplici (e.g., ortopediche) come quelle che Chris Centeno stava eseguendo.
Sono d'accordo che i prodotti di cellule allogeniche espanse o produzionI su larga scala di prodotti cellulari espansi (ad esempio , Mesoblast ) devono essere regolati in modo simile ai farmaci, con le dovute differenze. Il problema è dove tracciare la linea quando cellule autologhe (dello stesso paziente) vengono espanse . Probabilmente dovrebbe dipendere dal livello di espansione e il grado di differenziazione/conversione epigenetica raggiunto. La sicurezza dei pazienti deve ovviamente rimanere centrale, ma non credo si debba necessariamente arrivare a un livello di eccessiva regolamentazione, tale da imporre costi complessivo di produzione insostenibili o aumentare in modo significativo il costo dei prodotti di cellule e terapie cellulari anche per applicazioni relativamente semplici (e.g., ortopediche) come quelle che Chris Centeno stava eseguendo.
Credo che gli stessi risultati di sicurezza potrebbero essere ottenuti
con semplici prove di rilascio del prodotto, ma senza aggiungere livelli di
complessità e dei costi che contribuirebbero ulteriormente a rendere la nostra
sanità insostenibile. Negli USA siamo già più di 2,5 trilioni di dollari /
anno, o il 18% del PIL, proiettati a diventare 4.4 . trilioni nei prossimi due
decenni . Mi auguro che per i prodotti di cellule autologhe minimamente
manipolati e/o moderatamente espansi si riesca a trovare una via di mezzo in
cui la sicurezza del paziente rimane centrale attraverso opportuni criteri e
tests di rilascio del prodotto basati sulla sicurezza dei pazienti da trattare,
ma dove anche se permetta di mantenere i costi di tali terapie a livelli
sostenibili. E ' probabile che i grandi interessi commerciali spingeranno per
alzare l'asticella e i relativi costi che ne deriveranno, ma bisogna anche
permettere a terapie effettuate negli ospedali e centri accademici di andare
avanti, permettendo di aiutare un paziente alla volta mentre si cerca di
sviluppare cure per tutti, e contribuire in maniera collaborativa a fornire una
sanità sicura, ma anche accessibile a tutti.
Risposta a De Luca, il quale pensa (o fa finta di pensare…) che
non ci siano problemi a fare la sperimentazione in GMP
De Luca non e' il Vangelo. L'ultima cosa proponibile in una GMP e'
ricevere un protocollo da un altro gruppo e riprodurlo senza training. Infatti
negli USA (e credo anche in Europa) la certificazione per un prodotto cellulare
e specifica per quella GMP e non trasferibile a nessun'altra GMP fino a quando
non avra' dimostrato l'abilita' di riprodurre il protocollo stesso e i
risultati specificati. Inoltre
il fatto che questi siano i regolamenti correnti in Europa non vuol dire che
questi siano regolamenti indiscutibili e molti paesi li stanno cambiando, non per deregolamentare, ma per
stabilire regole per i prodotti cellulari che siano specifiche per il tipo e
complessita' di prodotto cellulare e non prese dai regolamenti dei farmaci come
se le cellule siano dei farmaci. Chiunque
consideri una cellula che proviene da donatori allogenici come un farmaco
dovrebbe tornare a scuola.
credo che Stamina abbia usato sia cellule allogeniche che autologhe ... valgono i commenti riferiti rispettivamente ai due tipi di prodotto cellulare e dovrebbero avere diversi requisiti e livelli di complessita' regolamentare che dipendono dal grado di espansione e differenziazione del prodotto finale. Le MSC sono tra le cellule staminali adulte piu' sicure se non spinte agli estremi da protocolli di espansione esasperata o se non modificate significativamente... non si tratta di cellule staminali embrionali o fetali con i relativi rischi compresi quelli di generare teratomi (tumori misti). Per le MSC si possono effettuare prove relativamente semplici sul prodotto cellulare finale prima dell'infusione nel paziente per garantirne la sicurezza biologica o per valutare rischi/benefici a seconda dei casi trattati.
credo che Stamina abbia usato sia cellule allogeniche che autologhe ... valgono i commenti riferiti rispettivamente ai due tipi di prodotto cellulare e dovrebbero avere diversi requisiti e livelli di complessita' regolamentare che dipendono dal grado di espansione e differenziazione del prodotto finale. Le MSC sono tra le cellule staminali adulte piu' sicure se non spinte agli estremi da protocolli di espansione esasperata o se non modificate significativamente... non si tratta di cellule staminali embrionali o fetali con i relativi rischi compresi quelli di generare teratomi (tumori misti). Per le MSC si possono effettuare prove relativamente semplici sul prodotto cellulare finale prima dell'infusione nel paziente per garantirne la sicurezza biologica o per valutare rischi/benefici a seconda dei casi trattati.
Se è diventato pro
stamina
Io non sono ne pro ne contro Stamina. Mi sarebbe piaciuto vedere una
verifica scientifica, non so cosa si possa fare ora. Bisogna anche capire
alcuni punti sollevati da alcuni grandi scienziati, tra cui il fatto che non si
può sperimentare, a spese di un Sistema Sanitario Nazionale già in bancarotta,
un metodo non comprovato su tutti i pazienti disperati che ovviamente lo
richiedono. Bisogna anche considerare il fatto che se fosse passato il decreto
Balduzzi, molti pensano che per esempio i cardiopatici poveri si sarebbero
visti rifiutare farmaci salvavita perché i pochi soldi residui sarebbero andati
tutti a Stamina.... in realta' anche questo e' discutibile perche' 3 milioni di Euro non sono troppi se
servono a mettere fine a una polemica di tali dimensioni che e' gia' costata
probabilmente di piu' in spese legali tempi ed energie di moltissimi (incluso
il sottoscritto).
Se non ci fossero dei bambini che muoiono mi sarei probabilmente gia'
dissociato, ma quello che mi ha spinto a cercare di capirne di piu' e' che c'e'
qualcosa di profondamente sbagliato nei modi e nelle critiche fatte da una
parte, come dal consenso a "semplificare" il protocollo e cambiare le
carte in tavola all'altra.
Ancora una volta chi ci rimette sono pero' i pazienti e le loro famiglie
perche' in questo modo aumenta la confusione, la polarizzazione delle posizioni
invece di cercare di trovare una soluzione comune e condivisibile.
Anche se mi sono dichiarato a favore della verifica scientifica di
quello che Stamina afferma, siamo ancora nell’area della confusione totale.
Chiunque pensi che io sia pro-stamina si sbaglia. Io sono pro-pazienti e pro
sviluppo di ipotetiche cure e capacità di verificare nel rispetto della
sicurezza per i pazienti. Da quello che ho sentito da Villanova che da Bach,
tutti sono a favore della verifica scientifica me nessuno dice che questa sia
una cura o che ci siano i presupposti per andare avanti senza termine con
presunte cure compassionevoli senza un impegno concreto alla conferma e
validazione scientifica del trattamento proposto. Se Stamina si sottrae a tale
verifica, che tutti chiedono, sarebbe come chiedere un atto di fede. Per cui
spero che tutti siano d’accordo sulla necessità di fare chiarezza. Per poter
parlare di “diritto a una cura” bisogna dimostrare di avere una “cura” e penso
che tutti siano interessati a una verifica in questa direzione.
Cure
compassionevoli
Per me le cure compassionevoli possono venir considerate nel contesto di
un impegno parallelo alla verifica scientifica, non come una licenza aperta
senza alcun obbligo di far chiarezza sui dati, risultati e validita' del metodo
proposto …. Aggiungerei anche “trasparenza” assoluta sui risultati e effetti
collaterali osservati con pubblicazione dei dati iniziali disponibili, completi
o incompleti.
Caratterizzazione cellulare a Miami
Rispetto a Stamina a Miami, ho detto che siamo disponibili a valutare i
suoi prodotti cellulari per confermarne le caratteristiche ed effettuare
controlli di qualita' indipendenti.
Per i trials clinici dovra' trovare centri specializzati nella patologia
che vogliono trattare, in questo caso non certo il nostro Diabetes Research
Institute. Inoltre negli Stati Uniti sarebbe molto difficile proporre una
sperimentazione simile, perche' richiederebbe un'IND con relativa approvazione
FDA (AIFA americana) e sicuramente tale sperimentazione non verrebbe finanziata
dal sistema sanitario nazionale USA in assenza di prove scientifiche di
validita' e conferma scientifica. Soltanto dopo che la FDA approva un prodotto
cellulare per una definita applicazione clinica si puo' iniziare il processo
per cercare di ottenere un rimborso del trattamento. Tale rimborso non e'
automatico dopo l'approvazione FDA ma richiederebbe ulteriori dimostrazioni
alle agenzie competenti o alle assicurazioni.
Ma secondo voi Vannoni e Merizzi sarebbero contro a una verifica scientifica in parallelo alle cure compassionevoli? Credo che tutti vogliano avere delle risposte sulla validita' del metodo, da Villanova, Bach e il sottoscritto, a tutti gli scienziati seri, i pazienti e famiglie, sia che siano pro o contro Stamina. Fare chiarezza e' nell'interesse di tutti ... credo. Per me questo era un dibattito costruttivo se si arriva a cercare di capire le rispettive posizioni dei gruppi e le possibili soluzioni condivisibili, nell'interesse dei pazienti per i quali siamo tutti qui ...
Con qualsiasi discussione costruttiva che favorisca la sperimentazione e verifica scientifica di presunte cure, anche in casi "high risk/high return" e anche in casi dove non si conosca ancora il preciso meccanismo d'azione di una terapia biologica che risulta in effetti significativi.
Comunque sono contento che stavamo dimostrando che se ci si parla e si cerca di capire le posizioni reciproche di solito si arriva a una soluzione condivisibile quando tutti gli interessati hanno a cuore gli interessi dei pazienti e non quelli dei ricercatori. E' per quello che dovrebbero sempre esserci rappresentanti dei pazienti insieme agli esperti. Negli USA e' gia' cosi in tutti i comitati per i trapianti (UNOS)
Ma secondo voi Vannoni e Merizzi sarebbero contro a una verifica scientifica in parallelo alle cure compassionevoli? Credo che tutti vogliano avere delle risposte sulla validita' del metodo, da Villanova, Bach e il sottoscritto, a tutti gli scienziati seri, i pazienti e famiglie, sia che siano pro o contro Stamina. Fare chiarezza e' nell'interesse di tutti ... credo. Per me questo era un dibattito costruttivo se si arriva a cercare di capire le rispettive posizioni dei gruppi e le possibili soluzioni condivisibili, nell'interesse dei pazienti per i quali siamo tutti qui ...
Con qualsiasi discussione costruttiva che favorisca la sperimentazione e verifica scientifica di presunte cure, anche in casi "high risk/high return" e anche in casi dove non si conosca ancora il preciso meccanismo d'azione di una terapia biologica che risulta in effetti significativi.
Comunque sono contento che stavamo dimostrando che se ci si parla e si cerca di capire le posizioni reciproche di solito si arriva a una soluzione condivisibile quando tutti gli interessati hanno a cuore gli interessi dei pazienti e non quelli dei ricercatori. E' per quello che dovrebbero sempre esserci rappresentanti dei pazienti insieme agli esperti. Negli USA e' gia' cosi in tutti i comitati per i trapianti (UNOS)
Tra gennaio e febbraio dovremmo avere sia i risultati della caratterizzazione
a Miami, sia le tanto attese pubblicazioni. Ho anche offerto di pubblicare su
CellR4 anche dati incompleti o parziali, casi isolati, filmati,
elettroencefalogrammi, etc. Con poi anche i commenti degli esperti da una parte
e dall’altra. Una specie di peer-review trasparente, con dati e commenti
accessibili a tutti. Se la
caratterizzazione a Miami conferma la caratterizzazione di Stamina e la
sicurezza biologica dei preparati e se i dati clinici pubblicati saranno
incoraggianti non vedo chi potrà ostacolare la verifica scientifica a tempi
brevi. Se qualcuno ha idee
migliori, per favore fatemelo sapere.
Quello che stiamo a discutendo con Vannoni è di fare una
verifica/caratterizzazione dei prodotti cellulari del metodo Stamina per poi
condividere i nostri risultati “indipendenti” con il pubblico e le autorità
competenti … non faremo trials clinici, ma solo caratterizzazione del prodotto
cellulare. Non si potrebbe fare i trials di Stamina negli USA senza permesso
della FDA e senza validazione scientifica. Una volta caratterizzato il prodotto
cellulare per definire la sicurezza biologica, la composizione e funzionalità,
poi si potrà fare un’applicazione formale per ottenere fondi e per effettuare
un trial randomizzato prospettico dove si confrontano il metodo Stamina con il
miglior metodo di terapie di supporto esistenti, per verificare se esista un
vantaggio legato all’infusione di cellule o meno. Per ora non esiste alcuna
prova scientifica documentata, ma solo delle osservazioni occasionali o altre
non documentate in maniera appropriata. E’ per questo che è fondamentale per me
andare avanti con le cure compassionevoli dove indicato, ma anche verificare
scientificamente il presunto metodo in maniera rigorosa, perché tutti vogliono
e meritano una risposta chiara e trasparente, da una parte e dall’altra.
Abbiamo già ricevuto una bozza di protocollo di caratterizzazione
cellulare basato su quello che facevano già in Italia e a cui stiamo
aggiungendo altri test specifici. Abbiamo già contattato anche il gruppo di
neurofisiologia dell’Università di Miami che ci aiuterà con la componente di
caratterizzazione neuronale sulla quale il nostro Cell Trasplant Center non ha
esperienza specifica.
Commento: Grazie Professore per l’intervista che ho sentito su sky tg
24, Vogliamo e abbiamo bisogno solo di chiarezza.
Risposta: meno male ... Perché qui sembra ci siano solo forze oscure
che vogliono soltanto creare confusione e scompiglio … ci vuol così poco
spirito collaborativo per fare chiarezza. Vannoni on si è tirato indietro ed ha
accettato la sfida della verifica a Miami … ma gli altri???
Replica a Paolo
Bianco, secondo il quale la segretezza del
protocollo Stamina impedisce attualmente qualsiasi verifica scientifica,
compresa quella in programma a Miami.
Non si sa
di cosa si sta parlando. Nei test a Miami non scenderemo nel merito di come
vengono ottenute le cellule staminali, ma vogliamo solo fare la
caratterizzazione per vedere cosa ci sia nel prodotto cellulare finito, ovvero
quello che viene iniettato ai pazienti. Non ha alcuna base scientifica il
chiedere di rivelare i dettagli di un protocollo. Ci sono tanti protocolli che
vengono tenuti, per varie ragioni, segreti o rivelati solo ad agenzie
competenti. Come centro abbiamo già svolto controlli di qualità di questo tipo
su prodotti cellulare, con o senza i protocolli relativi. E’ una procedura di
routine che applichiamo da 20 anni, con l’approvazione del National Institutes
of Health. Non si può dire che un protocollo non sia valido perché è segreto e
si può comunque fare una verifica del prodotto finale. Credo
ci sia qualcuno che ha una tale paura che queste analisi vengano fatte davvero
che si cercherà di bloccare Vannoni in ogni modo.
Ancora
un esempio del giornalismo disonesto
Su Nature
Nature è una rivista molto
prestigiosa, ma per gli articoli altamente selezionati degli scienziati che
contribuiscono, sottoposti a uno scrupoloso lavoro di “peer review”. Purtroppo
ciò non avviene per questi pseudo articoli
di cronaca da parte di giornalisti a contratto, non qualificati e di bassa lega,
che guardano soltanto a quanto scalpore creano i titoli o le informazioni
mistificanti diffuse, per giustificare il loro stipendio, non importa se sono
in malafede quando avendo letto tutto, nero su bianco, continuano a non
rispettare la realtà dei fati.
In risposta
all’abominevole articolo di Nature
Chiarimento sulle
presunte deregulation
Non e' deregulation e Caplan e io abbiamo due proposte diverse: Caplan e
West (hanno appena sottoposto il lavoro per una pubblicazione) vogliono
permettere ai trials di continuare dopo aver stabilito la sicurezza e efficacia
iniziale (fase I/II) con l'obbligo di riportare in tempo reale i risultati ed
eventuali effetti collaterali in modo che si possa proseguire i trials fino
alle fasi finali (fase III) e continuando a raccogliere dati post market
approval. Permettendo di bloccare in tempo reale le procedure che non
funzionano o che provocano effetti indesiderati. La proposta della The Ciure
Alliance (non e' solo mia) e' quella di permettere a centri di eccellenza (tipo
IRCS) con cGMP etc. di avere un percorso facilitato per la sperimentazione di
protocolli innovativi una volta dimostrata la sicurezza per i pazienti che
rimane centrale a entrambe le proposte. Puoi trovare piu dettagli su
www.TheCure Alliance.org o sulla pagina di Facebook The Cure Alliance (sotto
"informazioni' o "about").
... entrambe le proposte cercano di affrontare i costi e tempi ormai insostenibili del R&D farmaceutico che stanno paralizzando lo sviluppo di nuove cure ... vedi evoluzione delle spese R&D USA dagli anni 60 ad oggi arrivate ora a oltre $65 Miliardi/anno, pari a costi di oltre $2 Miliardi per NME (nuova entita' molecolare) approvata. E il terrore di tutti e' che se si impongono gli stessi costi alle terapie cellulari nessuno tranne poche Multinazionali potranno decidere chi, come e se verra' curato. Come gia' sta succedendo oggi la stragrande maggioranza degli investimenti R&D vengono fatti per sviluppare quelli che io chiamo "cerotti su ferite che non si rimarginano mai" dove il mercato in espansione per malattie croniche degenerative oggi incurabili garantisce il ritorno economico e i profitti a fronte dei tempi e costi di investimento sempre piu' insostenibili. Problemi molto complessi. Si tratta di sviluppare strategie per procedere sui sentieri dello sviluppo di cure che siano anche sostenibili dai sistemi sanitari e che non finiscano sul mercato per centinaia di migliaia di euro a paziente perche' sono stati necessari 10 anni e 2 miliardi per svilupparle. Sai quanto costa un solo paziente trattato dai trials di Naldini al San Raffaele (collaborazione Telethon-Glaxo)? Ti stupirebbe se fosse intorno ai 5 milioni di Euro a paziente? Io non lo so, potrebbe essere di piu' o di meno ... so che il trial di fase III per il trapianto di isole nei casi piu' difficili di diabete di tipo uno da parte del consorzio multicentrico dell'NIH di cui sono chairman e' costato $75 milioni per 48 pazienti e durato 7 anni, la maggioranza dei quali per fare il training cGMP e standazzizzare il protocollo di processazione tra 9 cGMP Cell Factories ... abbiamo bisogno di modelli alternativi e lo so che appena uno propone qualcosa di piu rapido, efficace o "affordable" viene immediatamente accusato di "deregolamentazione" o di "conflitti di interesse". Meno male che qualcuno inizia invece ad attivare il cervello prima di sputare sentenze ed esprimere facili giudizi alla Paolo Bianco and Co., per intenderci (vedi www.cellr4.org articolo The Rule of Science sull'ultimo numero online). Spero di aver chiarito un po la nostra posizione.
... entrambe le proposte cercano di affrontare i costi e tempi ormai insostenibili del R&D farmaceutico che stanno paralizzando lo sviluppo di nuove cure ... vedi evoluzione delle spese R&D USA dagli anni 60 ad oggi arrivate ora a oltre $65 Miliardi/anno, pari a costi di oltre $2 Miliardi per NME (nuova entita' molecolare) approvata. E il terrore di tutti e' che se si impongono gli stessi costi alle terapie cellulari nessuno tranne poche Multinazionali potranno decidere chi, come e se verra' curato. Come gia' sta succedendo oggi la stragrande maggioranza degli investimenti R&D vengono fatti per sviluppare quelli che io chiamo "cerotti su ferite che non si rimarginano mai" dove il mercato in espansione per malattie croniche degenerative oggi incurabili garantisce il ritorno economico e i profitti a fronte dei tempi e costi di investimento sempre piu' insostenibili. Problemi molto complessi. Si tratta di sviluppare strategie per procedere sui sentieri dello sviluppo di cure che siano anche sostenibili dai sistemi sanitari e che non finiscano sul mercato per centinaia di migliaia di euro a paziente perche' sono stati necessari 10 anni e 2 miliardi per svilupparle. Sai quanto costa un solo paziente trattato dai trials di Naldini al San Raffaele (collaborazione Telethon-Glaxo)? Ti stupirebbe se fosse intorno ai 5 milioni di Euro a paziente? Io non lo so, potrebbe essere di piu' o di meno ... so che il trial di fase III per il trapianto di isole nei casi piu' difficili di diabete di tipo uno da parte del consorzio multicentrico dell'NIH di cui sono chairman e' costato $75 milioni per 48 pazienti e durato 7 anni, la maggioranza dei quali per fare il training cGMP e standazzizzare il protocollo di processazione tra 9 cGMP Cell Factories ... abbiamo bisogno di modelli alternativi e lo so che appena uno propone qualcosa di piu rapido, efficace o "affordable" viene immediatamente accusato di "deregolamentazione" o di "conflitti di interesse". Meno male che qualcuno inizia invece ad attivare il cervello prima di sputare sentenze ed esprimere facili giudizi alla Paolo Bianco and Co., per intenderci (vedi www.cellr4.org articolo The Rule of Science sull'ultimo numero online). Spero di aver chiarito un po la nostra posizione.
SFOGO
E' stato un peccato che quando sono venuto in Italia l'anno
scorso all'unico meeting di una commissione ministeriale che credevo fosse
stata riunita per discutere nuovi regolamenti per le terapie cellulari sia
stato invece trascinato, identificato e diffamato da menzogne di ogni tipo solo
perche' le problematiche sollevate sono state interpretate da alcuni in modo
sbagliato, o forse perche' le ho comunicate male io ... comunque un peccato,
perche' sarebbe bello se in Italia si spendesse la stessa energia impiegata a
diffamare e distruggere, a remare contro, per invece costruire qualcosa
insieme, verificare rigorosamente ma senza preconcetti e andare avanti, magari
con il pessimismo della ragione, ma sempre con l'ottimismo della volonta' ...
mi ricordo ancora il mio tema di maturita' sul ruolo della Chiesa nel progresso
della scienza. Allora avevo scritto un'enciclica eretica, ma mi era andata bene
perche' nonostante il tema molto polemico avevo poi preso 60/60.
Oggi gli ostacoli allo sviluppo di cure rispetto ai tempi
dell'inquisizione sono molto piu' alti, molto piu' complessi e molto piu'
manipolati da esperti della comunicazione e lobbies che non si fermano di fronte
a nulla e a nessuno. Bisogna operare tra venditori di fumo da una parte e
ostacoli e interessi economici enormi che ti remano contro.
Si ritardano trials clinici per anni mentre muore un paziente
ogni 8 secondi e un nuovo caso viene diagnosticato ogni 5 secondi (parlo del
diabete). Si blocca un nuovo trattamento per il cancro del pancreas con
metastasi perche' "potrebbero esserci effetti metabolici
indesiderati", mentre i pazienti muoiono entro i prossimi 6 mesi.
Finche'
non ci si rendera' conto che la situazione e' diventata un'emergenza pubblica,
non cambiera' nulla, perche' gli unici a rendersi conto di questo dramma sono i
pazienti colpiti e i loro famigliari, mentre intorno a loro si specula vendendo
false speranze, o difendendo interessi economici enormi, due situazioni opposte
ma che hanno in comune il risultato di rallentare ulteriormente lo sviluppo di
cure. Buona notte. Fine della parentesi
Retroscena. Risposta
agli attacchi
09.01.2014, Cure
Alliance. Rispetto
ai recenti articoli falsi e diffamatori vorremmo precisare che le tre persone
che hanno chiesto di essere rimosse dalla lista dei soci non sono mai stati
membri del Board delle Cure Alliance per cui definirla una raffica di
dimissioni dal Board è un po’ strano … soprattutto quando invece la CA continua
a crescere e vi ringrazio amo per il supporto, ringraziamo gli 8104 sostenitori
di qeusta pagina e 9341 membri del gruppo “The Cure Alliance”!!!
La stampa ha riportato una
“raffica di dimissioni dalla Cure Alliance” come segno di protesta di fronte
alla volontà di far chiarezza e di richiedere una verifica scientifica rigorosa
del metodo Stamina … richiesta che non si capisce come mai possa offendere
degli scienziati … ma nessuno ci ha creduto, tranne tre persone che si sono
dimesse, mentre una crescita di migliaia di sostenitori indica che questi sono
temi importanti che dovrebbero interessare a tutti.
13.01.2014, Cure
Alliance. Ricordi
sarebbe colpevole di aver cercato di fare la chiarezza e aver sostenuto la
necessità di una verifica scientifica rigorosa nell’interesse dei pazienti e
delle famiglie colpite. Ricordi aveva chiarito per iscritto alla rivista nature
che non aveva mai paragonato Vannoni a Galileo, ne lo aveva mai considerato un
genio. Non c’è stata alcuna raffica di dimissioni da nessun Board, tre membri
di “The Cure Alliance” dimessi, a fronte di una crescita di oltre 15.000
sostenitori, e tre dimissioni dal comitato scientifico Ri.MED. Sta diventando
chiaro che l’attacco contro Ricordi potrebbe avere un obiettivo diverso: la
presidenza Ri.MED, una posizione ovviamente molto ambita. Sarebbe
infatti difficilmente comprensibile che qualsiasi scienziato possa sentirsi
offeso da una verifica scientifica rigorosa o da qualsiasi sforzo
per far chiarezza nell’interesse dei pazienti e di tutti.
Camillo Ricordi Questa
sera la dedico a quei ramuzzi secchi della scienza italiana che non avendo
contribuito nulla sui sentieri della cura scrivono a tutti per convincerli a
dare le dimissioni dalla Cure Alliance, minacciando ripercussioni mafiose in
caso di mancata risposta al loro appello
ignobile, basato su false assunzioni, come quella che sostenere la Cure
Alliance equivalga a sostenere Stamina. Ovviamente non leggono non vogliono
capire quello che più volte è stato comunicato in maniera chiara e
inequivocabile. I giovani ricercatori italiani meritano meglio. Per fortuna
questi personaggi ignobili hanno pochi anni per continuare ad avvelenare la
scienza italiana.
Camillo Ricordi, l’untore – Blog di Guglielmo Pepe
Contatti e INFO:
Interviste:
9.03.2014. CONFLITTI DI INTERESSE E RICERCA
PER LA CURA
Mi batto da 30 anni per portare avanti nuove strategie terapeutiche e ho rinunciato ai diritti delle mie invenzioni per diffonderle gratuitamente "open source" condividendo protocolli, insegnando tutto a chi voglia unirsi alla lotta per trovare una cura del diabete. Non ho mai fatto pagare un euro a un paziente. Allo stesso tempo aiuto chiunque, strutture accademiche come piccole biotech nascenti e non ho problemi a collaborare anche con case farmaceutiche se si impegnano ad aiutarci a trovare nuove strategie terapeutiche in linea con i nostri obiettivi strategici. Se si tratta di iniziative non-profit, il servizio e la collaborazione e' sempre a titolo gratuito, se sono invece aziende for-profit ci possono essere compensi, titoli, opzioni offerte per remunerare il lavoro svolto per consulenze o partecipazione a board scientifici. In questi casi esiste sempre la possibilita' di conflitti di interesse (COI) ed e' per questo che e' importante la trasparenza e la dichiarazione di qualsiasi posizione che potrebbe dare adito a sospetti in questo senso. La rinuncia ai diritti delle mie invenzioni non era stata decisa da parte mia perche' non fosse consentita, ma piuttosto per consentirmi di poterle portare avanti anche a livello clinico senza problemi di COI. E' infatti permesso e perfettamente legittimo che qualcuno abbia dei brevetti o interessi economici (COI), ma in questo caso la direzione del trials clinico, analisi e interpretazione dei risultati devono passare a un altro medico indipendente e senza tali COI. Rappresenterebbe un conflitto di interesse anche, per esempio, se uno avesse interessi economici legati a una azienda e allo stesso tempo si proponesse come membro di una commissione che le valuta o se volesse fare delle verifiche scientifiche sui l dati prodotti dall'azienda stessa. Nel mio caso, le uniche biotech che ho aiutato come membro del board scientifico vengono regolarmente riportate agli organismi competenti e sono pubblicate nella lista dei COI che forniamo regolarmente all' Universita' proprio per trasparenza in questa direzione. Non si capiscono quindi le continue allusioni a possibili COI miei o della Cure Alliance, come se il tentativo di far chiarezza e informare l'opinione pubblica sui gravissimi problemi e ostacoli esistenti allo sviluppo di cure per malattie oggi incurabili costituisca una trama internazionale per chissa' quale oscuro motivo commerciale. Purtroppo i possibili COI sono piuttosto legati a coloro che si oppongono allo sviluppo di cure. La sanita' rappresenta infatti un business di 2.500 miliardi all'anno o il 18% del PIL nei soli Stati Uniti. Ci sono gruppi in tutto il mondo che cercano di aiutare a trovare cure per malattie oggi incurabile e si scontrano contro interessi economici eccezionali e devono affrontare tempi e costi insostenibili che vengono imposti allo sviluppo di qualsiasi cura che risultano quasi sempre nella necessita' di alleanze con grandi industrie farmaceutiche. Il tentativo di far ragionare sui temi delle eccessive regolamentazioni e' stato paragonato a una manovra di chissa' che lobby internazionale per la "deregolamentazione" delle terapie cellulari. Nulla di piu' falso, si tratta di un tentativo per permettere a terapie promettenti di andare avanti nel processo regolamentare senza richiedere miliardi e 7-9 anni di tempo per essere proposte ai pazienti, perche' in questo contesto gli unici che possono permettersi e quindi decidere quale malattie, chi, come e quando si possa provare a curare sono i soliti pochi blocchi multinazionali. Fortunatamente diversi paesi stanno rivalutando tali regolamenti e il Giappone ha gia' passato una legge che e' molto simile alla tanto criticata proposta di Arnold Caplan e collaboratori, da parte di gente che non riesce a vedere due centimetri oltre il proprio naso o i propri interessi specifici. La Corea del Sud sta valutando una proposta ancora piu' permissiva del Giappone e cosi' diversi altri paesi. The Cure Alliance promuove collaborazioni internazionali senza frontiera, non per eliminare i regolamenti, ma per evitare blocchi inutili, costi eccessivi e tempi insostenibili, per far si che anche nel nostro secolo si possano sviluppare nuove terapie come nel secolo scorso e' stato fatto per i trapianti d'organo o i trapianti di midollo osseo, nell'interesse dei pazienti. Stranamente questo viene recepito come un conflitto di interesse da alcuni. La Cure Alliance non centra nulla con la storia di Stamina, se non per aver sostenuto una verifica scientifica rigorosa e la pubblicazione di tutti i dati disponibili. Le cure compassionevoli quando giustificate non rappresentano un diritto ad effettuare presunti trattamenti senza rendere conto a nessuno e senza pubblicare nulla. Purtroppo ci sono stati gravi errori da parte di molti in questa drammatica storia, compreso il sottoscritto, ed e' anche per questo che non ho piu' rilasciato interviste, ma volevo far chiarezza almeno su questi punti importanti.
OLTRE STAMINA: CONSIDERAZIONI GENERALI
Non e’ che ce l’abbia in particolare con nessuno, ma il problema
fondamentale di quello che penso di chi ha detto tante fandonie su di me, su
The Cure Alliance e su Arnold Caplan, e’ che penso che usi le stesse
tattiche diffamanti, mistificanti e lobbistiche nei confronti di chiunque non
la pensi come lui/lei o promuova lo sviluppo di cure con metodi a cui non crede
o per I quali non ci sia ancora una chiarezza del preciso meccanismo d’azione
ma solo dei dati incoraggianti a livello clinico. Questo tipo di attitudine
porta sistematicamente a distorcere la realta', per portare avanti come un
poliziotto, anzi non vorrei offendere alcun poliziotto, come un doberman la
difesa delle guidelines e regole cGMP che molti stanno cercando di revisionare
(in tutti i continenti) ... Per esempio dice che le cellule venivano preparate
“illegalmente” ... dando un messaggio drammatico, mentre poteva dire che
venivano preparate in maniera non conforme alle regole Europee per cGMP... non
e’ che fossero infette o pericolose.
Anche De Luca produceva cellule non in cGMP prima di avere partners
industriali e finanziamenti tali da permettere la trasformazione di tutta la
processazione in cGMP (compreso l'aumento esponenziale dei costi di
produzione), eppure i risultati clinici erano simili prima della trasformazione
in cGMP. Non conosco i dettagli della loro procedura, ma hanno tutta la mia
stima e i miei complimenti per essere riusciti a farlo, anche se non so quanti
anni e quanto sia costato. Una volta dimostrata la validita’ ed efficacia del
loro metodo era giusto e importante trasformare tutto in cGMP per portarlo in
maniera riproducibile a tutti i pazienti che ne potranno beneficiare. Anche nel
mio piccolo abbiamo dimostrato l’efficacia dei trapianti di isole pancreatiche
nel diabete (e pubblicato su The Lancet) senza cGMP e ora abbiamo completato il
primo trial di fase III in cGMP per ottenere l’approvazione dall’FDA (si spera)
e la diffusione della procedura a piu’ pazienti.
A mio avviso il problema e’ che negare che stiano uscendo dati
interessantissimi dalle MSC e' come essere accecati da una predeterminazione e
da un’attitudine di alcuni che li porta ad allineare immediatamente come nemici
tutti quelli che non la pensano come loro ... e allora si cerca di discreditare
a tutti i costi … si dice che o hanno conflitti di interesse, o sono lobbisti,
o sono disonesti, cialtroni, truffatori etc.
La storia del documento che avevo mandato al ministro Balduzzi (e che non nemmeno che abbia letto) era per far vedere come ci siano iniziative in tutto il mondo per facilitare lo sviluppo di nuove terapie cellulari, non per deregolamentare le stesse. Incidentalmente, la proposta di Caplan e collaboratori non era per evitare o escludere la fase III e la verifica dell’efficacia, ma era esattamente l’opposto, era per permettere il proseguimento della ricerca e trials clinici di verifica di efficacia e sicurezza, con registro in tempo reale e disponibile a tutti sui risultati ed eventuali effetti collaterali. Era un modo per permettere a gruppi accademici o anche a piccole biotech di portare avanti nuove tecnologie e possibili trattamenti innovativi senza soccombere dopo la fase I/II, lasciando che soltanto i grossi blocchi multinazionali possano decidere chi e come possa essere trattato e che strategie possano essere sviluppate ulteriormente. In parallelo la proposta di The Cure Alliance era di facilitare I primi trials pilota attraverso centri non-profit tipo IRCS (vedi Centers of Excellence, e obiettivo numero 2 della Cure Alliance su www.thecurealliance.org).
Come revisionare i regolamenti per permettere lo sviluppo di nuove cure in tempi e costi sostenibili rappresenta un problema enorme che diverse organizzazioni stanno cercando di affrontare, attraverso il dialogo costruttivo, non attraverso la diffamazione e la polarizzazione delle opinioni. E per questo che lascio questo dibattito aperto, perche’ penso che da entrambe le parti ci sia interesse a far chiarezza a capire cosa funziona e cosa nun funziona, a riconoscere la speranza e distinguerla dall’illusione e dalla truffa, a riconoscere quelli che promuovono il progresso sui sentieri per malattie oggi incurabili, e smascherare i truffatori, ma anche i diffamatori e quelli con una “agenda”. Soltanto mantenendo un dialogo e lo scambio di informazioni si aiuta a capire. Eventualmente saremo tutti d’accordo, ma ci vorra’ tempo. Nel frattempo si deve anche rispettare chi soffre o sta morendo e vuole provare qualcosa che a detta di alcuni specialisti ha dato dei risultati promettenti.
E’ anche per questi motivi che dall’Inghilterra al Giappone e in tutti i continenti si discute e si stanno rivedendo le regole (per me troppo restrittive) sviluppate dai tavoli e comitati/commissioni tecniche regolamentari, che a mio avviso hanno tenuto conto di come sviluppare un sistema perfetto dal punto di vista della sicurezza, ma che non tiene conto di quanta gene muore ogni secondo e del blocco rappresentato da tale regole allo sviluppo di nuove terapie, perche’ pochissimi potranno permettersi i tempi e i costi legati a tali regole “perfette”. Inoltre se tali agenzie non regolassero certe terapie cellulari, come ad esempio quelle con cellule autologhe (cellule provenienti dal paziente stesso) non e’ che tali terapie diventerebbero improvvisamente pericolose, perche’ esistono sempre una serie di controlli di sicurezza, dai comitati etici, alle organizzazioni professionali mediche, all’amministrazione degli ospedali e una serie di controlli di qualita’ e di sicurezza che caratterizzano qualsiasi attivita’ medica o chirurgica avanzata, come i trapianti di midollo, i trapianti d’organo, la fertilizzazione in vitro (tutte non regolate dall’AIFA o FDA … nonostante diversi tentativi a regolare anche queste attivita’).
Se alcuni fossero capaci di vedere un centimetro oltre al proprio naso, e di pensare a due passi dopo (conseguenze a medio e lungo termine delle decisioni imposte) si accorgerebbero che oggi soltanto negli USA gia’ si spendono 65 miliardi all'anno e ci vogliono 7-9 anni per approvare una nuova entita' molecolare (farmaco). Sarebbe disastroso imporre costi e tempi simili per terapie cellulari, a meno di prodotti cellulari sottoposti a significative manipolazioni genetiche o di un rischio possibile per la salute pubblica. Ma un trapianto di cellule autologhe non rappresenta un rischio per la popolazione, non e’ un nuovo vaccino da somministrare a tutti i bambini, non e’ un farmaco per distribuzione alla popolazione generale. Dovrebbe essere una decisione tra medico e paziente e regolato dalle appropriate organizzazione professionali e ospedaliere e comitati etici, con l’obbligo pero’ di riportare risultati positivi e negativi, effetti collaterali come i successi, in combinazione con studi scientifici rigorosi che pero’ richiedono senz’altro finanziamenti adeguati e tutto un altro processo di approvazione degli stessi. Si tratta a mio avviso di definire il progresso di due binari paralleli dove da una parte si permette la prosecuzione di un trattamento che non costituisce un problema di salute pubblica, mentre dall’altra si effettua una verifica rigorosa della sua efficacia, senza sottrarsi alla trasparenza e alla pubblicazione dei risultati, anche se parziali o incompleti.
Il problema diventa allora chi paga per tali terapie quando non sono ancora dimostrate e approvate dagli organismi competenti. E qui dovrebbero entrare in campo le fondazioni e raccolte fondi per evitare che i costi vengano trasmessi a pazienti o famiglie disperate, pronte a qualsiasi sacrificio o per evitare che soltanto chi possa permetterselo potrebbe provare a curarsi. Ma anche su questo si puo’ discutere, perche’ alcuni sostengono che se e’ necessario che chi puo’ “permetterselo” paghi (solo i costi puri del trattamenti) per i trials che permettono poi a tutti di accedere a un trattamento una volta approvato, questo permetterebbe al trattamento di venire sviluppato che sarebbe meglio dell’alternativa della sua inesistenza. Inoltre tali pazienti che possono “permetterselo” sarebbero anche esposti ad eventuali rischi della nuova procedura prima che venga sviluppata e resa disponibile a tutti.
Nel frattempo si va avanti a discutere e pazienti muoiono ogni secondo, mentre i costi della sanita' salgono in maniera economicamente insostenibile (oltre che in termini di sofferenza umana). Negli USA tali costi hanno gia' superato il 18% del PIL, 2500 miliardi all’anno, proiettati a diventare 4400 miliardi all’anno nel 2018 … mentre non si investe nelle scuole, nella prevenzione e nello sviluppo di cure. E' ovvio che rientra negli interessi delle grandi multinazionali alzare l'asticella per sviluppare nuove terapie. Non le accuso per questo ... e' una regola di qualsiasi business: se sei l'unico che puo' permettersi tali tempi e investimenti di miliardi per sviluppare un prodotto che verra’ eventualmente approvato, piu' alzi l'asticella e piu’ elimini la competizione di chi magari sviluppi qualcosa di veramente innovativo, magari senza nemmeno essere un professore ordinario …
Non ho veramente tempo per continuare dibattiti sterili in questa direzione, ma volevo condividere queste ultime considerazioni, in caso qualcuno fosse ancora confuso sul mio pensiero e disallineamento da un certo establishment scientifico che rispetto profondamente ma che penso sia stato manipolato da una lobby partita da pochi e che ha portato avanti una campagna senza tregua e confini usando qualsiasi mezzo per bloccare quando sarebbe stato molto piu’ semplice “verificare” una volta che il Parlamento aveva approvato tale “verifica” in pratica all’unanimita’. Invece cosa e’ stato fatto pur di bloccare a tutti i costi? Si e’ ottenuto l’introduzione della conformità alle regole Europee che considerano le cellule come farmaci, richiedendo la cGMP e la modifica dei protocolli per raggiungere l’allineamento con tali regole, di fatto creando il presupposto all’impossibilita’ di effettuare tale verifica e spianando la strada alla successiva bocciatura del metodo.
Come ho gia’ detto in diverse occasioni, c’e’ un percorso collaborativo che puo’ essere portato avanti, ma fin quando si urla “truffatori” da una parte e “assassini” dall’altra, non credo si andra’ da nessuna parte. Inoltre a mio avviso qualsiasi comitato o commissione che non comprenda almeno un rappresentante dei pazienti per la patologia in oggetto non e’ completa e perde la possibilita’ di ricevere un input importantissimo.
La storia del documento che avevo mandato al ministro Balduzzi (e che non nemmeno che abbia letto) era per far vedere come ci siano iniziative in tutto il mondo per facilitare lo sviluppo di nuove terapie cellulari, non per deregolamentare le stesse. Incidentalmente, la proposta di Caplan e collaboratori non era per evitare o escludere la fase III e la verifica dell’efficacia, ma era esattamente l’opposto, era per permettere il proseguimento della ricerca e trials clinici di verifica di efficacia e sicurezza, con registro in tempo reale e disponibile a tutti sui risultati ed eventuali effetti collaterali. Era un modo per permettere a gruppi accademici o anche a piccole biotech di portare avanti nuove tecnologie e possibili trattamenti innovativi senza soccombere dopo la fase I/II, lasciando che soltanto i grossi blocchi multinazionali possano decidere chi e come possa essere trattato e che strategie possano essere sviluppate ulteriormente. In parallelo la proposta di The Cure Alliance era di facilitare I primi trials pilota attraverso centri non-profit tipo IRCS (vedi Centers of Excellence, e obiettivo numero 2 della Cure Alliance su www.thecurealliance.org).
Come revisionare i regolamenti per permettere lo sviluppo di nuove cure in tempi e costi sostenibili rappresenta un problema enorme che diverse organizzazioni stanno cercando di affrontare, attraverso il dialogo costruttivo, non attraverso la diffamazione e la polarizzazione delle opinioni. E per questo che lascio questo dibattito aperto, perche’ penso che da entrambe le parti ci sia interesse a far chiarezza a capire cosa funziona e cosa nun funziona, a riconoscere la speranza e distinguerla dall’illusione e dalla truffa, a riconoscere quelli che promuovono il progresso sui sentieri per malattie oggi incurabili, e smascherare i truffatori, ma anche i diffamatori e quelli con una “agenda”. Soltanto mantenendo un dialogo e lo scambio di informazioni si aiuta a capire. Eventualmente saremo tutti d’accordo, ma ci vorra’ tempo. Nel frattempo si deve anche rispettare chi soffre o sta morendo e vuole provare qualcosa che a detta di alcuni specialisti ha dato dei risultati promettenti.
E’ anche per questi motivi che dall’Inghilterra al Giappone e in tutti i continenti si discute e si stanno rivedendo le regole (per me troppo restrittive) sviluppate dai tavoli e comitati/commissioni tecniche regolamentari, che a mio avviso hanno tenuto conto di come sviluppare un sistema perfetto dal punto di vista della sicurezza, ma che non tiene conto di quanta gene muore ogni secondo e del blocco rappresentato da tale regole allo sviluppo di nuove terapie, perche’ pochissimi potranno permettersi i tempi e i costi legati a tali regole “perfette”. Inoltre se tali agenzie non regolassero certe terapie cellulari, come ad esempio quelle con cellule autologhe (cellule provenienti dal paziente stesso) non e’ che tali terapie diventerebbero improvvisamente pericolose, perche’ esistono sempre una serie di controlli di sicurezza, dai comitati etici, alle organizzazioni professionali mediche, all’amministrazione degli ospedali e una serie di controlli di qualita’ e di sicurezza che caratterizzano qualsiasi attivita’ medica o chirurgica avanzata, come i trapianti di midollo, i trapianti d’organo, la fertilizzazione in vitro (tutte non regolate dall’AIFA o FDA … nonostante diversi tentativi a regolare anche queste attivita’).
Se alcuni fossero capaci di vedere un centimetro oltre al proprio naso, e di pensare a due passi dopo (conseguenze a medio e lungo termine delle decisioni imposte) si accorgerebbero che oggi soltanto negli USA gia’ si spendono 65 miliardi all'anno e ci vogliono 7-9 anni per approvare una nuova entita' molecolare (farmaco). Sarebbe disastroso imporre costi e tempi simili per terapie cellulari, a meno di prodotti cellulari sottoposti a significative manipolazioni genetiche o di un rischio possibile per la salute pubblica. Ma un trapianto di cellule autologhe non rappresenta un rischio per la popolazione, non e’ un nuovo vaccino da somministrare a tutti i bambini, non e’ un farmaco per distribuzione alla popolazione generale. Dovrebbe essere una decisione tra medico e paziente e regolato dalle appropriate organizzazione professionali e ospedaliere e comitati etici, con l’obbligo pero’ di riportare risultati positivi e negativi, effetti collaterali come i successi, in combinazione con studi scientifici rigorosi che pero’ richiedono senz’altro finanziamenti adeguati e tutto un altro processo di approvazione degli stessi. Si tratta a mio avviso di definire il progresso di due binari paralleli dove da una parte si permette la prosecuzione di un trattamento che non costituisce un problema di salute pubblica, mentre dall’altra si effettua una verifica rigorosa della sua efficacia, senza sottrarsi alla trasparenza e alla pubblicazione dei risultati, anche se parziali o incompleti.
Il problema diventa allora chi paga per tali terapie quando non sono ancora dimostrate e approvate dagli organismi competenti. E qui dovrebbero entrare in campo le fondazioni e raccolte fondi per evitare che i costi vengano trasmessi a pazienti o famiglie disperate, pronte a qualsiasi sacrificio o per evitare che soltanto chi possa permetterselo potrebbe provare a curarsi. Ma anche su questo si puo’ discutere, perche’ alcuni sostengono che se e’ necessario che chi puo’ “permetterselo” paghi (solo i costi puri del trattamenti) per i trials che permettono poi a tutti di accedere a un trattamento una volta approvato, questo permetterebbe al trattamento di venire sviluppato che sarebbe meglio dell’alternativa della sua inesistenza. Inoltre tali pazienti che possono “permetterselo” sarebbero anche esposti ad eventuali rischi della nuova procedura prima che venga sviluppata e resa disponibile a tutti.
Nel frattempo si va avanti a discutere e pazienti muoiono ogni secondo, mentre i costi della sanita' salgono in maniera economicamente insostenibile (oltre che in termini di sofferenza umana). Negli USA tali costi hanno gia' superato il 18% del PIL, 2500 miliardi all’anno, proiettati a diventare 4400 miliardi all’anno nel 2018 … mentre non si investe nelle scuole, nella prevenzione e nello sviluppo di cure. E' ovvio che rientra negli interessi delle grandi multinazionali alzare l'asticella per sviluppare nuove terapie. Non le accuso per questo ... e' una regola di qualsiasi business: se sei l'unico che puo' permettersi tali tempi e investimenti di miliardi per sviluppare un prodotto che verra’ eventualmente approvato, piu' alzi l'asticella e piu’ elimini la competizione di chi magari sviluppi qualcosa di veramente innovativo, magari senza nemmeno essere un professore ordinario …
Non ho veramente tempo per continuare dibattiti sterili in questa direzione, ma volevo condividere queste ultime considerazioni, in caso qualcuno fosse ancora confuso sul mio pensiero e disallineamento da un certo establishment scientifico che rispetto profondamente ma che penso sia stato manipolato da una lobby partita da pochi e che ha portato avanti una campagna senza tregua e confini usando qualsiasi mezzo per bloccare quando sarebbe stato molto piu’ semplice “verificare” una volta che il Parlamento aveva approvato tale “verifica” in pratica all’unanimita’. Invece cosa e’ stato fatto pur di bloccare a tutti i costi? Si e’ ottenuto l’introduzione della conformità alle regole Europee che considerano le cellule come farmaci, richiedendo la cGMP e la modifica dei protocolli per raggiungere l’allineamento con tali regole, di fatto creando il presupposto all’impossibilita’ di effettuare tale verifica e spianando la strada alla successiva bocciatura del metodo.
Come ho gia’ detto in diverse occasioni, c’e’ un percorso collaborativo che puo’ essere portato avanti, ma fin quando si urla “truffatori” da una parte e “assassini” dall’altra, non credo si andra’ da nessuna parte. Inoltre a mio avviso qualsiasi comitato o commissione che non comprenda almeno un rappresentante dei pazienti per la patologia in oggetto non e’ completa e perde la possibilita’ di ricevere un input importantissimo.
La posizione di Camillo Ricordi su
Stamina non e' mai stata ambigua: sintesi di commenti pubblici e pubblicati
11 gennaio
2014 alle ore 15.48
Domanda: Il dottor
Ricordi non ha preso posizione su quello che consideriamo un caso scandaloso di
ciarlataneria. Il suo appello per la verifica del beneficio clinico attuale è
stata utilizzata come giustificazione di tutta la vicenda,senza di lui chiarire
la sua posizione.
Risposta: Ho preso una
posizione molto forte e chiara a favore di validazione scientifica rigorosa e
contro la prosecuzione senza termini di tempo di cure compassionevoli in
assenza di un parallelo processo di verifica scientifica rigorosa e con obbligo
di trasparenza e pubblicazione dei risultati. Questa non e’ una mia
nuova posizione ma si trova gia’ tutto in mie dichiarazioni pubbliche e
pubblicate
Domanda: La
disponibilità del dottor Ricordi a testare in vitro le preparazioni Stamina è
stata utilizzata come un avallo della pratica Stamina. Per quanto si può vedere
dai media, i test di caratterizzazione proposti da Ricordi sono controlli
elementari e il suo laboratorio non ha una qualifica in neurobiologia.
Tali prove avrebbero dovuto far parte di test trasparenti prima ancora di
considerare la somministrazione ai pazienti. Ci saremmo aspettati che il dottor
Ricordi prendesse una ferma posizione su questo.
Risposta: Purtroppo sono state
fatte strumentalizzazioni delle mie posizioni da entrambe le parti che hanno
contribuito a discreditare qualsiasi nostro contributo. Non e’ vero che
avevamo proposto controlli elementari. Per le caratterizzazioni dei prodotti
cellulari proposte era stato assemblato un team multidisciplinare che
comprendeva anche esperti neurobiologia/neurofisiologia. Non mi sembra
che fosse un’idea cosi offensiva e tremenda aver offerto di fare questa
caratterizzazione, visto che alcune delle stesse persone che mi hanno attaccato
hanno fatto una richiesta simile...
Domanda: Con tutti i caveat
di interazione con i media siamo rimasti scioccati da un'intervista televisiva
del Dr. Ricordi in cui e’ stato fatto un parallelo tra Vannoni e Galileo.
Ancora una chiara parola di ritrattazione e di chiarimento da Ricordi sarebbe
stato importante.
Risposta: Ho pubblicamente
spiegato, ed è nelle mie risposte scritte alla rivista Nature, che non ho mai
paragonato Vannoni a Galileo, né lo ho mai considerato un genio … Questa era la
risposta scritta che ho fornito alla rivista Nature e a tutti coloro che me lo
hanno chiesto:
“Come si può probabilmente apprezzare vedendo i clips, questo programma è
stato un lavoro di taglia e incolla per condensare un’intervista di quasi due
ore in circa 2 minuti e, in ogni caso, non ho mai paragonato Vannoni a Galileo
e Copernico , né io lo considero un genio. La mia discussione è stata molto più
generale e riferita in generale alle posizioni categoriche di alcuni che
affermano che non ci può essere alcun effetto delle MSC nelle malattia
neurodegenerative (mentre ci sono studi clinici in tutto il mondo che stanno
cercando di determinare se ci sono effetti e quali possano essere i meccanismi
di tali effetti). La domanda era se si tratta di qualcosa che può accadere
nella scienza, o se fosse mai successo nella storia in generale e se posizioni
dogmatiche esistenti avessero mai bloccato approcci che non sono in linea con
le teorie prevalenti. Era una considerazione generale, nella storia
della scienza, dove alcuni concetti innovativi possono incontrare opposizione
da parte dell'establishment politico o scientifico. Ci sono diversi esempi su
come questo è accaduto diverse volte, la storia dei trapianti è piena di questi
esempi e poi ho anche fatto l'esempio storico di Galileo e Copernico. Il mio
messaggio centrale è che in questi giorni si può fare una verifica pratica e
rigorosa su un presunto metodo per determinare se esiste qualche indicazione o
speranza, o se si tratta di una “bufala” e/o di una frode. Fino a quando la
gente sostiene la polarizzazione delle posizioni ignorando la controparte,
urlando "ciarlatani " o " criminali" da un lato
e"assassini" dall’altro, gli unici a perderci sono i pazienti.
Domanda: Riteniamo che tutta
la vicenda Stamina danneggia i pazienti in assenza di standard minimi per la
sperimentazione umana, alimentando le speranze di un trattamento miracoloso per
diverse malattie come la SLA, MS , cancro , ecc
Risposta: L’Ospedale di
Brescia e’ un ottimo centro dove si effettuano procedure avanzate come i
trapianti di midollo in bambini con leucemia. Mi sembra esagerato dire che non
ci siano i minimi standards, caso mai non ci saranno stati i massimi standards
cGMP imposti dalle regolamentazioni europee ma questo non trasforma
automaticamente un trial pilota in una pratica pericolosa, in presenza di
appropriati controlli di qualita’ che incidentalmente l’ospedale diBrescia
effettua di routine. Fortunatamente Mauro Ferrari, presidente del nuovo
comitato di esperti nominato dal Ministro della Salute sta apparentemente
iniziando dai malati, dalle famiglie e dai dati clinici esistenti, come primo
passo della sua valutazione. Questo è quello che avevamo cercato di fare anche
noi quando ci eravamo incontrati per la prima e unica volta il team di Stamina
in occasione del congresso della Cell Transplant Society di Milano (luglio
2013) . Abbiamo voluto vedere prima cosa che informazioni esistessero. I dati
nei pazienti presentati erano aneddotici e mai pubblicati, ma c’erano, ed e’
per questo che ero in favore della necessita’ di verifica rigorosa scientifica
e la pubblicazione di tutti i casi clinici esistenti.
Domanda: Consideriamo la
vicenda Stamina un grave danno per i pazienti e la medicina e in queste
situazione posizioni ambigue concorrono al danno.
Risposta: Le posizioni ambigue
derivano dalla manipolazione, talvolta mirata, dei miei messaggi. Sono
sempre e solo intervenuto a favore di un processo di verifica scientifica
rigoroso nell’interesse dei pazienti e di tutti.
Domanda: Abbiamo atteso ormai
da settimane che il dottor Ricordi prendesse una chiara posizione sulle
questioni di cui sopra ,nell'interesse dei pazienti e medicina in questo paese.
Risposta: La mia posizione e’
chiara, e stata resa pubblica e pubblicata, nero su bianco, per tutti coloro
interessati a leggere e a capire, invece che interpretare in base a false
informazioni ricevute da chi ha aspirazioni che stanno diventando evidenti ...
ULTIMA DICHIARAZIONE STAMPA DI RICORDI SU STAMINA:
Nel clima politico attuale, non sono convinto che anche i più rigorosi dati
scientifici generati dal nostro istituto possano contribuire a risolvere questo
dibattito acceso. Quindi, la mia offerta di studiare il prodotto cellulare
Stamina sarà posticipata fino a quando ulteriori evidenze emergenti dal
processo di revisione dei pari migliorino il clima scientifico, consentendo a
qualsiasi contributo accademico di essere di aiuto - Camillo Ricordi
